リソソーム蓄積疾患治療薬市場規模、シェア、動向、地域展望、2026-2034年プロンプト
市場概要
Fortune Business Insightによると、リソソーム蓄積障害薬の世界市場規模は2025年に85.2億米ドルと評価されました。市場は2026年の95.5億米ドルから2034年には242.5億米ドルに成長し、予測期間中に12.35%のCAGRを示すことが予測されています。Fortune
Business Insights™は、最新の調査レポートでこれらの洞察を深く掘り下げています。
分析によると、市場は認知度の高まり、診断技術の向上、酵素補充療法の進歩によって活性化しています。観察された重要なトレンドは、リソソーム蓄積障害（LSD）の遺伝子治療の開発です。たとえば、2025年2月、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、サンフィリッポ症候群A型の遺伝子治療であるUX111のBLAがFDAに承認されたと発表しました。この傾向は、世界中で治癒の可能性がある1回限りの治療への大きなシフトを示しています。
市場レポートで紹介されている主要企業：
• サノフィ（フランス）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• ファイザー社（米国）
• バイオマリンファーマシューティカル社（米国）
• アミカス・セラピューティクス社（米国） •
アストラゼネカ社（英国）
• キエージ・ファルマセウチ社（イタリア）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社（米国）
• 協和キリン株式会社（日本）
• ゼブラ・セラピューティクス社（米国）
酵素補充療法（ERT）の臨床研究がセグメント成長を牽引治療
の種類に基づいて、市場は酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、その他に分類されます。ERTセグメントは、酵素欠乏症への直接的な対処と実証済みの有効性により、2025年には75.4%の市場シェアを獲得しました。
ファブラザイムの規制承認がセグメント成長を後押し
製品別に見ると、市場はファブラザイム、セレザイム、マイオザイム/ルミザイム、その他に分類されます。2025年には、ファブリー病治療における規制承認の増加に支えられ、ファブラザイムセグメントが16.3%のシェアで世界市場を席巻しました。
有病率の上昇と新薬の発売がポンペ病セグメントの成長を後押し
疾患適応症に基づいて、市場はゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、その他に分類されます。ポンペ病セグメントは、有病率の上昇とネクスビアザイムなどの新薬承認により、2025年には24.4%の市場シェアを獲得しました。
新規静脈内（IV）薬の承認がセグメント成長を後押し 投与
経路に基づき、市場は静脈内（IV）、脳室内（ICV）、経口、その他に分類されます。生物学的製剤ERTのほとんどがこの経路で投与されるため、IVセグメントは2025年に74.1%の市場シェアを占めました。
臨床遺伝性疾患適応症の需要増加がセグメントの成長を後押し
エンドユーザーに基づいて、市場は病院、専門クリニック、その他に分類されます。複雑な治療法の専門的な投与と管理の必要性から、病院セクターは市場の59.1%を占めています。
地理的に見ると、市場は北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカにわたって調査されています。
出典: https://www.fortunebusinessinsights.com/lysosomal-storage-disorder-drugs-market-115410
レポートの対象範囲 レポート
では、次の情報を提供します。
•市場の主要な成長ドライバー、抑制要因、機会、および潜在的な課題。
•地域開発に関する包括的な洞察。
•主要な業界プレーヤーのリスト。
•市場プレーヤーが採用している主要戦略。
•最新の業界動向には、製品の発売、パートナーシップ、合併、買収が含まれます。
市場成長の推進要因と抑制要因：
LSDの有病率上昇が市場成長を牽引
ゴーシェ病やファブリー病といったリソソーム蓄積疾患の有病率上昇は、市場成長の重要な推進要因です。診断技術の向上により、より多くの患者が特定され、専門的な治療への需要が高まっています。例えば、ニーマン・ピック病C型の有病率は、出生児45,000人に1人から286,000人に1人の範囲です。
しかし、開発費と治療費の高騰により、市場は制約に直面しています。複雑なバイオ医薬品の製造と特殊な投与法は単価の高騰につながり、償還のハードルとなり、一部の地域では患者へのアクセスが制限されています。
地域別洞察
先進的なインフラストラクチャにより北米が世界市場を席巻 北米
は、2025 年に 46.48% の市場シェアを獲得し、世界のリソソーム蓄積疾患治療薬市場で優位を占めました。この地域のリーダーシップは、希少疾患向けの堅牢なヘルスケア インフラストラクチャと先進的な研究開発施設によって推進されています。
ヨーロッパは、ポンペ病やゴーシェ病の罹患率の上昇と主要な市場プレーヤーの存在により、今後数年間で 11.97% の成長が見込まれています。
リソソーム蓄積症治療薬市場の将来的な成長：
リソソーム蓄積症治療薬市場は、遺伝子治療の拡大と新規酵素補充療法の継続的な承認に支えられ、力強い成長が見込まれています。希少疾患に対する啓発活動の強化は、早期診断と患者管理の促進につながると期待されています。バイオシミラーの開発と遺伝子治療分野への新規参入も、今後の成長を支えるでしょう。高コストと保険償還の課題は依然として残っていますが、満たされていない医療ニーズの高さと革新的な治療薬の強力なパイプラインは、長期的な見通しを明るく保ちます。
競争環境：
医療システム向けに適切な施設管理サービスを提供する主要プレーヤーの
重要性 市場には、サノフィ、武田薬品工業、バイオマリンといった有力企業が名を連ねています。これらの大手企業は、幅広いポートフォリオ、グローバルアクセスプログラム、そして買収を通じて成長を加速させています。超希少酵素欠損症の治療法開発と遺伝子治療への進出に注力しており、市場の勢いを加速させ続けています。
主要な産業の発展
• 2025年7月： Zevra Therapeutics社が、全米ニーマン・ピック病財団会議でMIPLYFFA（アリモクロモール）に関するデータを発表しました。
• 2024年7月： BioMarin社が、CLN2疾患に対するBRINEURAの追加BLAについてFDAの承認を取得しました。
• 2024年1月： 協和キリンがOrchard Therapeutics社を買収し、遺伝性疾患ポートフォリオを強化しました。
プロンプト本文
Fortune Business Insightによると、リソソーム蓄積障害薬の世界市場規模は2025年に85.2億米ドルと評価されました。市場は2026年の95.5億米ドルから2034年には242.5億米ドルに成長し、予測期間中に12.35%のCAGRを示すことが予測されています。Fortune
Business Insights™は、最新の調査レポートでこれらの洞察を深く掘り下げています。
分析によると、市場は認知度の高まり、診断技術の向上、酵素補充療法の進歩によって活性化しています。観察された重要なトレンドは、リソソーム蓄積障害（LSD）の遺伝子治療の開発です。たとえば、2025年2月、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、サンフィリッポ症候群A型の遺伝子治療であるUX111のBLAがFDAに承認されたと発表しました。この傾向は、世界中で治癒の可能性がある1回限りの治療への大きなシフトを示しています。
市場レポートで紹介されている主要企業：
• サノフィ（フランス）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• ファイザー社（米国）
• バイオマリンファーマシューティカル社（米国）
• アミカス・セラピューティクス社（米国） •
アストラゼネカ社（英国）
• キエージ・ファルマセウチ社（イタリア）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社（米国）
• 協和キリン株式会社（日本）
• ゼブラ・セラピューティクス社（米国）
酵素補充療法（ERT）の臨床研究がセグメント成長を牽引治療
の種類に基づいて、市場は酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、その他に分類されます。ERTセグメントは、酵素欠乏症への直接的な対処と実証済みの有効性により、2025年には75.4%の市場シェアを獲得しました。
ファブラザイムの規制承認がセグメント成長を後押し
製品別に見ると、市場はファブラザイム、セレザイム、マイオザイム/ルミザイム、その他に分類されます。2025年には、ファブリー病治療における規制承認の増加に支えられ、ファブラザイムセグメントが16.3%のシェアで世界市場を席巻しました。
有病率の上昇と新薬の発売がポンペ病セグメントの成長を後押し
疾患適応症に基づいて、市場はゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、その他に分類されます。ポンペ病セグメントは、有病率の上昇とネクスビアザイムなどの新薬承認により、2025年には24.4%の市場シェアを獲得しました。
新規静脈内（IV）薬の承認がセグメント成長を後押し 投与
経路に基づき、市場は静脈内（IV）、脳室内（ICV）、経口、その他に分類されます。生物学的製剤ERTのほとんどがこの経路で投与されるため、IVセグメントは2025年に74.1%の市場シェアを占めました。
臨床遺伝性疾患適応症の需要増加がセグメントの成長を後押し
エンドユーザーに基づいて、市場は病院、専門クリニック、その他に分類されます。複雑な治療法の専門的な投与と管理の必要性から、病院セクターは市場の59.1%を占めています。
地理的に見ると、市場は北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカにわたって調査されています。
出典: https://www.fortunebusinessinsights.com/lysosomal-storage-disorder-drugs-market-115410
レポートの対象範囲 レポート
では、次の情報を提供します。
•市場の主要な成長ドライバー、抑制要因、機会、および潜在的な課題。
•地域開発に関する包括的な洞察。
•主要な業界プレーヤーのリスト。
•市場プレーヤーが採用している主要戦略。
•最新の業界動向には、製品の発売、パートナーシップ、合併、買収が含まれます。
市場成長の推進要因と抑制要因：
LSDの有病率上昇が市場成長を牽引
ゴーシェ病やファブリー病といったリソソーム蓄積疾患の有病率上昇は、市場成長の重要な推進要因です。診断技術の向上により、より多くの患者が特定され、専門的な治療への需要が高まっています。例えば、ニーマン・ピック病C型の有病率は、出生児45,000人に1人から286,000人に1人の範囲です。
しかし、開発費と治療費の高騰により、市場は制約に直面しています。複雑なバイオ医薬品の製造と特殊な投与法は単価の高騰につながり、償還のハードルとなり、一部の地域では患者へのアクセスが制限されています。
地域別洞察
先進的なインフラストラクチャにより北米が世界市場を席巻 北米
は、2025 年に 46.48% の市場シェアを獲得し、世界のリソソーム蓄積疾患治療薬市場で優位を占めました。この地域のリーダーシップは、希少疾患向けの堅牢なヘルスケア インフラストラクチャと先進的な研究開発施設によって推進されています。
ヨーロッパは、ポンペ病やゴーシェ病の罹患率の上昇と主要な市場プレーヤーの存在により、今後数年間で 11.97% の成長が見込まれています。
リソソーム蓄積症治療薬市場の将来的な成長：
リソソーム蓄積症治療薬市場は、遺伝子治療の拡大と新規酵素補充療法の継続的な承認に支えられ、力強い成長が見込まれています。希少疾患に対する啓発活動の強化は、早期診断と患者管理の促進につながると期待されています。バイオシミラーの開発と遺伝子治療分野への新規参入も、今後の成長を支えるでしょう。高コストと保険償還の課題は依然として残っていますが、満たされていない医療ニーズの高さと革新的な治療薬の強力なパイプラインは、長期的な見通しを明るく保ちます。
競争環境：
医療システム向けに適切な施設管理サービスを提供する主要プレーヤーの
重要性 市場には、サノフィ、武田薬品工業、バイオマリンといった有力企業が名を連ねています。これらの大手企業は、幅広いポートフォリオ、グローバルアクセスプログラム、そして買収を通じて成長を加速させています。超希少酵素欠損症の治療法開発と遺伝子治療への進出に注力しており、市場の勢いを加速させ続けています。
主要な産業の発展
• 2025年7月： Zevra Therapeutics社が、全米ニーマン・ピック病財団会議でMIPLYFFA（アリモクロモール）に関するデータを発表しました。
• 2024年7月： BioMarin社が、CLN2疾患に対するBRINEURAの追加BLAについてFDAの承認を取得しました。
• 2024年1月： 協和キリンがOrchard Therapeutics社を買収し、遺伝性疾患ポートフォリオを強化しました。
